京都大学的竹内理教授等人组成的研究团队开发出了有助于开发抑制免疫失控的核酸药物的方法。该团队开发出了增强免疫抑制酶功能的核酸，并在小鼠身上确认了有效性。今后将研究核酸的种类和给药方法，以尽快在自身免疫性疾病和难治性炎症性疾病等领域实用化。
利用了给免疫“刹车”的酶（供图：京都大学竹内理教授）
通常负责保护身体免受外敌攻击的免疫系统，由于某种原因开始攻击自身的疾病被称为自身免疫性疾病。常见的自身免疫性疾病包括伴有肢体麻痹和视力异常等的多发性硬化症等，并且尚未确立有效的治疗方法。
人体内有控制免疫系统失控的机制，竹内教授的研究团队着眼于其中的一种酶“Regnase-1”。Regnase-1能够分解在体内传递引起各种炎症反应的细胞因子的信使RNA（mRNA）。研究团队认为，增强Regnase-1的功能，就能减少细胞因子，从而抑制过度免疫。换句话说就是免疫制动功能，已知Regnase-1的作用与溃疡性大肠炎等很多疾病有关。
不仅是细胞因子，Regnase-1还会通过分解自身的mRNA来调节功能。研究团队认为，抑制mRNA的自分解可以增加Regnase-1。Regnase-1通过识别自身mRNA的独特发卡状结构来分解mRNA。因此，研究团队设计了核酸的碱基序列，使其可以粘附在发卡结构上，以抑制mRNA的自分解。
研究团队利用小鼠验证了是否真的有抑制炎症性疾病和自身免疫性疾病症状的效果。在人为引起小鼠肺纤维化前后使用这种核酸发现，抑制了肺部的炎症。肺纤维化是一种肺部组织变硬，病人无法正常呼吸的疾病，目前尚无有效的治疗方法。另外，还抑制了因免疫失控，肺部积水而发生重度呼吸衰竭的“急性呼吸窘迫综合征”的症状。
研究团队还调查了对自身免疫性疾病之一的多发性硬化症的效果。多发性硬化症是神经周围的组织受到破坏，从而引起麻痹症状等的难治性疾病。当为小鼠施用会引起多发性硬化症的药物并在发病前向小鼠大脑施用新开发的核酸发现，麻痹等症状得到了抑制。
竹内教授表示，此次确认了利用核酸增强Regnase-1的功能从而抑制炎症的“新治疗概念实现的可能性”，强调了该成果的意义。现已开始与核酸药物专家和企业推进联合研究，将研究人用核酸的设计和给药方法，以及针对的疾病等。虽然还存在很多课题，但对难治性疾病的效果值得期待，因此“希望能尽快实现实用化”（竹内教授）。
日文：藤井宽子、《日经产业新闻》，2022/5/18
中文：JST客观日本编辑部
