日本的理化学研究所团队负责人谷内一郎等人开发出一种可自由分解体内蛋白质的技术。利用小鼠进行的实验证实，这种技术在任何时间都可以分解特定器官中的目标蛋白质。通过该方法，可以研究分解目标蛋白会对人体会产生怎样的影响，从而有助于阐明疾病机理和开发新药等。
目前已开发出一种可在小鼠体内自由分解蛋白质的技术（供图：理化学研究所）
参与各种生命现象的蛋白质，如果细胞的合成量或分子结构等发生变化，就无法正常反应，从而导致生理缺失和疾病等。开发治疗药物需要详细研究与疾病相关的蛋白质的功能。近年来，世界各地都在开发通过靶向分解细胞中特定蛋白质来探测其功能的技术。
此前人们开发了许多培养细胞等用于体内外实验的技术。此次，研究团队成功地开发出了一种可以在小鼠体内随意分解蛋白质的技术。该技术利用基因组编辑技术导入分解目标蛋白质所需的基因，并用特定药物刺激来分解蛋白质。
实验表明，特定蛋白质减少了90%。目前的基因工程技术已经开发出只让基因在特定器官和组织中发挥作用的技术。结合这些技术，研究团队还成功地使基因只作用于肺和肠道等特定器官。研究团队发现，“目标蛋白质可减少80〜90%左右”（谷内）。
利用疾病模型小鼠，就有可能研究分解特定蛋白质带来的影响。如果分解能改善症状，就有可能开发出针对靶向蛋白质的新药。谷内先生说：“该技术对各种蛋白质有效，可广泛应用于基础研究和医学研究。”
本次研究为理化学研究所与国立遗传学研究所等机构联合开展，相关研究成果已发表在英国科学期刊《自然通讯》上。
原文：《日本经济新闻》、2024/12/10
翻译：JST客观日本编辑部
【论文信息】
期刊：Nature Communications
论文：Cell-type specific, inducible and acute degradation of targeted protein in mice by two degron systems
DOI：10.1038/s41467-024-54308-9
