东京医科齿科大学预定于2022年春季设立“核酸药物”研究中心。核酸药物被称为继小分子药物和抗体药物之后的“第三种药物”，这将是日本第一个专门研究核酸药物的基地。横田隆德教授等人组成的研究团队开发了将药物有效递送至大脑内的技术，该团队计划与企业合作尽快实现实用化。针对患者人数非常少的病患，对其每一位患者实施“精准医疗”被定位为新基地的主要项目。
东京医科齿科大学新设置的核酸药物研究基地预定招纳约30名研究人员
核酸药物将DNA和RNA（核糖核酸）作为药物使用。分子大小介于小分子药物和抗体药物之间，也可以定位为中分子药物。东京医科齿科大学将设立专门研究同为中分子药物的“肽类药物”和核酸药物的研究中心，预定招纳约30名研究人员。
核酸药物最近几年迅速推进了实用化，开发竞争非常激烈。引发竞争的是2016～2017年美欧批准上市的“Spinraza”。Spinraza由美国渤健公司和伊奥尼斯制药公司开发，是第一款治疗肌肉力量减弱的顽固性神经系统疾病“脊髓性肌肉萎缩症”的药物。在日本国内也作为作用于基因的核酸药物首次获批。
日本开发的核酸药物也已经于2020年实现实用化，即日本新药公司与国立精神和神经医疗研究中心共同开发的“Viltepso”。这是一种治疗肌无力的顽固性疾病“杜氏肌营养不良症”的药物，在美国也已上市。
横田教授与在该中心开发Viltepso的东京医科齿科大学的永田哲也项目副教授等人于2021年8月开发了可将核酸药物有效递送至大脑内的新技术。这是与美国伊奥尼斯公司和日本武田药品工业公司的联合研究。大脑血管有防止异物入侵的“血脑屏障”，很难将核酸递送到大脑中，但研究团队利用小鼠实验确认，可以将大脑的基因功能抑制70％以上。
核酸药物一般是使用单链DNA或双链RNA的类型。横田教授等人改良了DNA与RNA片段互补结合的独特技术“异源核酸”。研究发现，在异源核酸的RNA末端附着作为脂质的胆固醇后，核酸可以有效穿过构成血脑屏障的细胞，抵达脑内的细胞。
为大脑和脊髓类疾病应用核酸药物时有腰椎注射的方法。但为了给药而频繁注射时，患者的负担比较大。研究团队认为，新技术还可以应用于阿尔茨海默病和ALS（肌萎缩性侧索硬化症）等神经退行性疾病，以及癫痫和脑梗塞等其他多种疾病。
研究团队的目标是，与武田药品等制药企业合作，使采用新技术的候选治疗药物在1～2年后启动临床试验。横田教授介绍说：“我们根据药物的靶基因选择了不同的合作伙伴，目前在与多家企业推进联合研究。”
核酸药物最近1～2年的新趋势是针对罕见病的精准医疗。
2019年发表的一篇报告为核酸药物的精准医疗奏响了前奏曲。美国哈佛大学医学院波士顿儿童医院的Timothy Yu副教授等人使用定制的核酸药物为罹患顽固性神经系统疾病“神经元蜡样脂褐质沉积症”的7岁女儿进行了治疗，并在美国知名医学期刊上发表了论文。从确定致病基因到给予核酸药物仅用了9个月的时间。
伊奥尼斯的创始人等为治疗患者人数只有1～10人左右的超罕见疾病，于2020年与渤健共同成立了非营利团体“n-Loreｍ财团”。欧洲方面，荷兰的莱顿大学等也设立了专门的基地。
东京医科齿科大学的新基地也将探索罕见病的精准医疗。包括放松管制及负担高额的费用等在内，需要讨论的课题有很多，但横田教授表示：“我们首先打算从可以着手的地方开始完成第一例治疗，并希望得到社会的共识。”
日文：越川智瑛、《日经产业新闻》，2021/12/15
中文：JST客观日本编辑部
