大阪大学研究生院医学系研究科的渡部直史助教等人组成的研究团队，将在医生的主导下启动利用释放α射线的砹化钠注射液治疗难治性分化型甲状腺癌临床试验。渡部助教表示：“我们将为第一阶段的临床实验招募16名患者。一旦二期临床试验结束，我们打算申请制造销售许可。最快计划4～5年投入实用。”另外，从二期临床试验开始，实验将由大阪大学的校办初创企业Alpha Fusion主导，该公司还将开发与其他靶向药和抗体相结合的α射线治疗药物。
利用α射线治疗药物砹（TAH-1005）的治疗示意图（供图：大阪大学）
日本每年大约有1万8000人罹患甲状腺癌，虽然5年生存率达到90％，但Ⅳ期患者会降至71.5％。甲状腺癌一般通过手术切除，如果复发，就实施内服碘-131的β射线治疗。然而，有时即使反复治疗也无法取得理想的治疗效果，另外，β射线治疗需要住院并在专用治疗病房中隔离进行，因此，对患者来说，要等待5个月左右才能接受治疗，对医疗机构来说，由于成本和人才方面的原因，这是一个亏损部门。
另一方面，使用砹211的α射线治疗由于α射线的射程只有几个细胞那么长，释放的γ射线也很少，而且半衰期只有7.2小时（碘131约为8天），所以无需住院，在门诊就可以完成治疗，并且厚生劳动省的研究团队已经对此实施过验证，也得到了日本核医学会的认可。
该研究团队此前已经证明，砹与碘相比缩小肿瘤的效果更高。该团队利用校内的加速器制造砹，使用疾病模型实施了毒性试验和药代动力分析等，并从去年开始，边与PMDA协商边构建了符合临床试验用药物GMP标准的砹标记药物制造体制。今年10月通过了伦理委员会的审批。
此次的临床试验将针对碘131治疗无效等难以实施或继续实施标准治疗的分化型甲状腺癌患者，全球首次进行砹化钠注射液的单次静脉注射，以评估安全性、药物动态、吸收剂量和有效性，并确定二期临床试验以后的推荐剂量。评估低剂量的毒性后将增加注射剂量。预定2024年3月前，将有多达16名患者接受治疗。
由于理化学研究所的RI射束工厂已经开发了砹的批量制造技术，因此，此次的临床试验将使用RI射束工厂制造的砹进行。
如果能通过此次的临床试验顺利推进砹的开发，促使α射线治疗药物砹作为药品通过审批，就可以实现对患者和医疗机构来说负担都比较轻的门诊治疗。另外，砹可以标记到很多分子和抗体中，今后有望作为针对各种癌症的治疗药物使用。日本拥有很多的加速器设施，有望利用这些设施引领世界的医疗创新。
原文：《科学新闻》
翻译编辑：JST客观日本编辑部
