早稻田大学理工学术院的新井大祐讲师及中尾洋一教授等人组成的研究团队开发出了一种准确性和效率均高的新型同源重组基因敲入法，可在基因组的目标位置插入供体DNA，这种新方法被命名为“BiPoD”。
破坏生命蓝图的基因组DNA中的特定基因，在目标位置插入外来供体DNA（基因敲入）的技术，视为生命基础研究不可或缺的技术。它还有望应用于基因治疗和细胞医疗等先进医疗。将被称为向导RNA的RNA和Cas9蛋白导入细胞，特异性切断基因组DNA目标位置的基因组编辑技术“CRISPR／Cas9系统”于2012年开发成功。将这种编辑技术与细胞本来就拥有的DNA修复机制——同源重组相结合的基因敲入法是目前全球广泛利用的主要基因组编辑技术。
通过三种手段实现了高效率的双基因同时敲入（供图：早稻田大学）
人类细胞中存在两组染色体（基因的载体），每组都有各两个相同的基因。因此，通过基因敲入操控基因时，需要将供体DNA同时插入两组染色体中。但是，以往的编辑技术——同源重组敲入法同时向两组染色体敲入基因的成功率非常低，还不到百分之几，从而阻碍了研究的发展。
此外，以往的方法在进行同源重组基因敲入的同时，还存在在与靶点无关的位置随机插入供体DNA的风险，这样就会导致插入位置的原始基因被破坏，对细胞产生意想不到的影响。这是将基因敲入技术应用于临床时必须要解决的问题。
对此，早稻田大学的研究团队此次开发并确立的新方法，较以往方法提高了同源重组的效率，并且几乎可以完全抑制其他机制造成的供体DNA插入。由此不会因为部分插入等破坏基因组，可以实现准确安全的基因敲入。
这种新方法还以90％以上的高成功率同时向两组染色体进行了基因敲入。这种准确高效的新方法将加快利用小鼠ES细胞的研究，并且方法简单，无需使用特殊的设备和昂贵的试剂，因此很方便引进，研究团队期待将其作为同源重组基因敲入法的新标准广泛普及。
相关研究论文已于9月13日发表在《Scientific Reports》的网络版上。
原文：《科学新闻》
翻译编辑：JST客观日本编辑部
