客观日本

利用肽和mRNA,实现低成本再生医疗

2021年08月24日 生物医药

一种新的再生医疗方法的研究开发正在进行中。这种方法利用了可以合成的肽(蛋白质片段)和随着新冠病毒疫苗而提高了知名度的“信使RNA(mRNA)”。该治疗方法的治疗费用也相对较低。过去,在再生医疗方面,一直备受关注的是利用可以生长成各种细胞的iPS细胞的方法等。如果新方法能够普及,那么再生医学的应用范围也将扩大。

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PrimRNA公司将于2023年启动针对膝关节骨性关节炎的临床试验(图片由NanoCarrier公司提供)

再生医疗可以增强和修复因疾病或事故而受损的器官等的功能。眼部和神经的疑难杂症及重度心力衰竭等领域正在推进iPS细胞再生医疗的临床研究和临床试验,现阶段每个病人的治疗费用要高达数千万日元。

根据疾病的种类和严重程度,还可以选择细胞移植以外的方法。通过向患者投放能低成本大量制造的廉价药物,或者利用人体自身的蛋白质生产机制,这一类与治疗相关的研发日趋活跃。

日本盐野义制药公司与大阪大学的校办企业StemRIM正在开发为患者使用名为“再生诱导药物”的肽的方法。其目的是实现将干细胞从骨髓诱导到血液中,并使其聚集到受损的组织上使其达到再生的效果。

该研究的治疗对象为皮肤容易剥落并起水泡等的大疱性表皮松解症和急性期脑梗塞等。大疱性表皮松解症已于2020年完成二期临床试验,今后计划向政府申请使用许可。

据StemRIM负责人介绍,所使用的肽与普通的低分子药品一样,可以化学合成,“具有压倒性的成本优势”。

从事生物新药开发的NanoCarrier公司和支援新药开发的Axcelead公司(神奈川县藤泽市)利用的是mRNA。双方于2021年4月共同出资成立了PrimRNA公司(东京中央区),计划2023年开始针对老年人等常见的膝关节骨性关节炎实施临床试验。

这种疾病随着病情的发展,疼痛会加剧,从而导致患者难以行走。目前常用的治疗方法是对症治疗和人工关节置换术。在临床试验中,将向患者的膝关节软骨中多次注射特定的mRNA。由此可以产生促进软骨再生的蛋白质“RUNX1”。其优点是无需反复投用蛋白质。如果能缓解症状,则有望推迟或者避免手术。

海外方面,英国制药巨头阿斯利康等打算将mRNA用于再生医疗。计划通过向心衰患者体内注入mRNA来产生可以形成血管的蛋白质“VEGF”。

京都大学iPS细胞研究所的高桥淳教授计划利用iPS细胞治疗帕金森症,他表示“细胞移植与其他治疗方法可以结合使用”。

日文:草盐拓郎、苅野聪祐,《日经产业新闻》,2021/08/11
中文:JST客观日本编辑部