大阪大学的冈田随象教授与日本烟草产业医药综合研究所的小沼贵裕研究员等人组成的研究团队，开发出了利用基因组来探索适合不同基因组的药物的方法。该方法将根据人类基因组的细微差异，寻找可有效作用于致病基因的药物。此举能够加速新药开发，到2030年前后，根据基因组的检查结果开药或会成为普通做法。
“这种药物应该能修复你的基因工作方式”。2030年×月，医生这样告诉因身心不适而前去就诊的你——医生通过血液检查确认了你的基因组特征，发现了可能引发疾病的分子和功能异常的细胞。即使是相同症状，治疗方法也因基因组的状态而异。专业工作人员根据你的基因组特征为你的生活方式提供了指导，你的身体会逐渐恢复健康。
作为人体的设计图，储存遗传信息的DNA是由携带4种碱基之一的核苷酸排列形成的。随着快速破译序列的方法出现，探索个体差异与疾病之间的关系的研究取得了进展。
冈田教授等人瞄准的是基于基因组分析的药物开发。如果除了疾病类型外，还能根据个人的发病机制来选择药物，那么应该可以减少副作用，取得良好的治疗效果。冈田教授等人开发出了结合多种基因组分析数据和药物数据来探索候选药物的方法。
研究团队首先根据多种基因组分析结果，计算了已知携带疾病风险的碱基序列的细微差异会如何影响基因生成的物质的量等。然后开发了一种软件，用来将可能引起疾病的基因的功能模式与约2万种处于开发阶段的化合物和市售药物对基因的作用进行对照，从而检测可能有用的药物。
研究团队利用该软件，试着对英国大规模生物银行里储存的基因组信息进行了验证和分析。针对新冠病毒感染症和ALS（肌萎缩性侧索硬化症）等6种疾病发现了13种候选治疗药物。
这种方法更适合在多种基因（而非单个基因）的长期影响下发病的疾病。比如，精神分裂症就是个人的基因组碱基序列的微小差异改变了脑神经细胞的功能，从而导致发病的。
此前使用化合物的普通新药开发需要漫长的时间和高昂的开发费用，据说成功率只有几万分之一。而且无法考虑患者的个体基因组差异。
而此次的方法不仅能利用现有的化合物数据库，还有望预测出更适合个人发病方式的有效药物，因此将大幅提高新药开发的成功率。海外的研究报告显示，在临床试验中进入最终阶段的药物等，与发病机制有明显遗传关联的比例很高。根据基因组的差异量身定制的药物开发似乎还会大幅改变新药的开发方式。
还有望提高新药开发的成功率
随着2000年代破译了人类的基因组，旨在利用基因组分析结果开发新药的研究开发迅速增加。随着基因组分析技术取得发展，还明确了疾病与个体的基因组差异之间的关系。
要想实现掌握基因组个体差异的新药开发，必须有大量患者的基因组数据和疾病信息。冈田教授利用了英国的“UK生物银行”，该银行能储存数十万人的数据。数据收集工作正在进行中，全球的癌症和心脏病等各领域的研究人员都可以访问这些匿名信息。
利用基因组的新药开发研究动向 |
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1970年代 |
开发出读取DNA碱基序列的“桑格法” |
2003年 |
破译人类基因组 |
2000年代 |
快速读取碱基序列的“新一代测序仪”登场 |
2010年 |
明确基因组的个体差异（多态性） |
2021年 |
利用基因组分析结果探索候选药物 |
2030年 |
根据个体的基因组差异开处方药及开发药物 |
另一方面，日本国内也有大规模的生物银行，还发现了与东亚人种特有的疾病有关的基因变化等。不过，目前利用这些信息发现的新药开发靶基因大多都停留在研究阶段。
冈田教授等人此次开发的软件表明，通过结合日本制药企业等拥有的丰富的化合物数据库与国内外的生物银行，可能会发现很多能根据基因组开发新药的“种子”。
为进一步加快开发速度，冈田教授预测“（用于分析数据库的）算法的改良非常重要”。
日文：Slevin大浜华、《日经产业新闻》，2021年4月2日
中文：JST客观日本
