日本信州大学医学部小儿医学教室的中泽洋三教授等人组成的研究团队与东芝公司合作，面向基因治疗开发出了“癌症指向性脂质体技术”，可以将东芝开发的纳米级胶囊——生物降解性脂质体中含有的治疗基因，准确高效地递送到靶癌细胞中。
该技术利用东芝开发的生物降解脂质体，选择性地把在细胞内发挥治疗作用的治疗基因较正常细胞更多地递送到癌细胞中。向癌症之一T细胞肿瘤（T细胞型急性淋巴性白血病）递送治疗基因时，与正常T细胞相比，实现了30多倍的递送量和400多倍的效果（基因表达量）。
作为新一代的癌症疗法，基因治疗的有效性近年来越来越受关注，并已经开始推进实用化。癌症基因治疗是将治疗基因递送到靶癌细胞中，以修复和增强细胞功能的方法，难治性癌症也有望实现良好的治疗效果。由于编码基因的核酸无法穿透细胞膜，因此基因治疗通常使用向细胞中导入治疗用基因的载体。治疗基因被递送到细胞中之后，会发生使基因信息在体内工作的基因表达。在基因治疗中，靶细胞的治疗基因递送量和基因表达量是决定着能否使治疗效果达到最大化的重要因素。
在目前的基因治疗中，递送治疗基因的载体大多采用病毒，安全性和靶向性存在课题。要想普及基因治疗，必须开发能安全有效地向靶细胞递送治疗基因的技术。
因此，作为不使用病毒的治疗基因载体，信州大学和东芝通过联合开发，利用生物降解性脂质体，开发出了能安全、高效且有选择地向癌细胞递送治疗基因的“癌症指向性脂质体”（图1）。
东芝自主开发的材料技术生物降解性脂质体以只在细胞中分解的独特脂质为主要成分，无需使用病毒就能向细胞中递送基因。另外，通过根据细胞的细胞膜特性控制独特脂质的调配，成功地向特定靶细胞高效递送了治疗基因。由此，在向T细胞肿瘤递送治疗基因时，与正常T细胞相比，实现了30多倍的递送量和400多倍的基因表达量。
图1：通过联合研究实现的基因治疗用生物降解性脂质体技术
“癌症指向性脂质体”中含有治疗基因，将其用于移植了T细胞肿瘤的小鼠进行实验确认，肿瘤生长得到抑制，治疗基因有效到达了肿瘤细胞（图2）。
针对T细胞肿瘤的复发和难治性病例还一直没有有效的治疗方法，今后将继续开展有助于开发新治疗方法的研究。
图2：利用T细胞肿瘤小鼠验证癌症指向性脂质体的效果
文：JST客观日本编辑部
