京都大学医学部附属医院与京都大学iPS细胞研究所合作，针对再生不良性贫血合并血小板输注无效的患者为对象，实施了利用源自人工多能干细胞（iPS细胞）的血小板进行自体输注的临床研究。使用iPS细胞的再生医疗研究此前一直以视网膜和角膜疾病、帕金森症及心力衰竭为对象，使用iPS细胞制作血小板再输注给本人的临床研究还是全球首次。
目前，再生不良性贫血等导致血小板不足时会输注血小板，但有时存在输注后血液中的血小板数量也不升高的“血小板输注无效”现象。其原因之一就是，输注的血小板被识别为异物，自身免疫细胞会破坏输注的血小板。出现血小板输注无效的情况时，无法在通过输注来补充血小板。如果是利用患者自身的细胞制作的血小板，就不会被自身的免疫细胞破坏，有望取得输注效果。
从去年5月至今年1月，研究团队在京都市内的京都大学附属医院针对再生不良性贫血患者进行了3次输注。受试者的性别和年龄未公布。据介绍，没有出现严重的副作用等，输注实验取得了成功。2018年9月，厚生劳动省批准了临床研究。
指挥输注的高折晃史教授表示：“没有出现副作用，顺利完成了输注。今后将确认安全性和有效性，推进实用化，希望尽快将新的治疗方法用于患者。”
再生不良性贫血因具有止血作用的血小板等的减少，患者变得容易出血，并且容易感染疾病。严重时的治疗方法是输注通过献血收集的血小板，但课题是，特殊的免疫型患者会发生排异反应，无法进行血小板输注。
本次临床研究以这种特殊的免疫型患者为对象。为防止发生排异反应，从患者自身的血液中采集外周血单个核细胞培养iPS细胞，然后分化成血小板进行输注。
为预防万一发生排异反应和副作用，输注在2019年5月、8月和2020年1月分3次进行，每次逐渐增加血小板的数量。完成最后一次输注后将用1年时间观察情况，以确认安全性和有效性。
来自iPS细胞的细胞被指可能发生癌变，研究人员先通过动物实验确认未发生癌变。
日本国内约有1万名再生不良性贫血患者，而献血的人在不断减少。研究团队还在研究利用京都大学保存的健康人iPS细胞，制作血小板后为患者输注的方法。
日语发表原文
文：JST客观日本编辑部
