科学研究 - “接下来才是真正的较量”，山中伸弥在iPS论文发表20年前夕发表演讲

在诱导多能干细胞（iPS细胞）制备论文发表20周年前夕，日本京都大学的山中伸弥教授于5月27日在东京都内的日本记者俱乐部发表了演讲。厚生劳动省于2026年3月附条件批准了2款iPS细胞应用产品的生产与销售。谈及这些成果，山中教授表示：“临床开发能走到现在这一步非常了不起，但接下来才是真正的较量。”

山中伸弥于2006年8月发表了成功从小鼠细胞制备iPS细胞的论文，并于2007年11月发表了成功从人类细胞制备iPS细胞的论文，由此受到全球瞩目。2012年，他因此发现荣获了诺贝尔生理学或医学奖。

在日本记者俱乐部（东京都千代田区内幸町）发表演讲的山中伸弥

山中教授以“iPS细胞论文发表20年——走向实用化之路”为题进行了演讲。他首先强调，这项突破性成果离不开共同参与研究的青年学者与学生的付出。他介绍了研究从一间小型实验室起步，到成立以推进基础研究、推动成果应用惠及患者为使命的京都大学iPS细胞研究所（CiRA）的历程，并表示接连取得了世界级成果。

随后，他进一步解释称，人体皮肤或血液来源的iPS细胞可分化为神经细胞、心肌细胞、肝细胞、肌细胞等多种细胞，由此催生了“再生医学”与“药物研发（新药创制）”两大医疗应用方向。在讲解再生医学时，山中教授强调：“从某种意义上说，这是一项类似时光机的技术。”因为即便患者已是60岁或80岁高龄，由iPS细胞制备的神经、心肌细胞也几乎相当于零岁。制备出零岁的细胞，就能得到患病前的健康细胞。例如，利用帕金森病患者来源的iPS细胞制备脑细胞，再植回脑部以实现功能再生，这便是再生医学的思路。

此外，在新药创制方面，通过在高校与制药企业的实验室中培养iPS细胞，“可以实际观察到细胞逐步病变的过程，如同倒放磁带一般重现疾病状态，这便构成了疾病模型”。据悉利用这类疾病模型，能够阻止或延缓疾病进展。

iPS细胞团显微图像（供图：山中伸弥/京都大学·科学技术振兴机构）

作为新药创制研究的典型案例，山中教授介绍了肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）的研究。ALS是一种运动神经逐渐死亡的难治性疾病，多年来缺乏有效的治疗药物。该病的特点是，多数情况下症状出现前历时较长，针对病程治疗的观察研究十分困难。而利用患者来源的iPS细胞制备运动神经后，可在培养皿中短期内实际再现神经细胞逐步死亡的现象。“由于能够制作数百个装有患者来源运动神经的培养皿，因此可以同时测试数百种药物的效果。”

山中教授还介绍称，日本国内目前有超过15项临床研究与临床试验正在推进。具体来看，新药创制方向覆盖阿尔茨海默病、ALS、进行性骨化性纤维发育不良（FOP）等疾病；再生医疗方面，除年龄相关性黄斑变性、1型糖尿病、角膜缘干细胞缺乏症外，头颈癌等癌症的治疗也被纳入了研究范围。

iPS细胞来源的心肌片（左图截取自心肌片介绍视频/供图：CUORiPS）与住友制药培养的iPS细胞（供图：住友制药）

山中教授指出：“20年来，日本在该领域虽然独占鳌头，但美国和中国正以惊人速度推进再生医学的发展”。“日本的特色与优势在于，国内（的机构与高校）协同发力，针对各类疾病与创伤的研发工作同步推进。”

在此基础上，他以自己的爱好马拉松作比喻表示：“相当于终于来到了中途折返点，但还剩一半的路程，马拉松的后半程十分艰难，越接近终点，退赛的人就越多。我们要拼尽全力，奋力跑好后半程”。“中美竞争日趋白热化，今后能否继续维持‘全日本协作（All Japan）’体制至关重要。”

山中教授自2000年代后期开始正式练习跑步，十余年前起便以市民跑者身份参加了全程马拉松比赛。近来，他还以募集研究经费为目的，参加国内外知名全程马拉松赛事。据报道，他在2025年的别府每日马拉松赛中“以3小时20分32秒的个人最好成绩完赛”——这一成绩对于60多岁的市民跑者而言已相当出色。在当天的演讲中，他还透露自己参加了4月举办的伦敦马拉松赛。

厚生劳动省于3月6日附条件批准两款产品：一款是大阪大学衍生的初创企业CUORiPS（总部位于东京都）研发的以缺血性心肌病所致重症心力衰竭患者为适用对象的“ReHeart”；另一款是住友化学集团旗下研发型制药企业“住友制药”（总部位于大阪市）研发的以帕金森病患者为适用对象的“Amchepry”。虽然批准附带条件，但这是全球范围内iPS细胞应用医药品的首次获批。