国立研究开发法人日本医疗研究开发机构（AMED）正在实施一项从2024年起为期5年的“智能生物制药研究支援事业”。为了从日本国内创制出革新性生物药品，该项目以实现“向临床试验进阶”为目标，共有19个项目正在推进之中，我们已分多期采访了各个项目的负责人，介绍了这些“生物药品的璞玉”，本系列连载至本期结束。
日本东北大学研究生院医学系研究科创生应用医学研究中心特任教授 后藤正英 （供图：东北大学）
智能生物制药研究支援事业，以开发日本的创新型高性能生物医药品、谋求强化国际竞争力为目标，由AMED自2024年起以五年规划的形式开展。截至目前，日本国内已有19项极具前景的研究课题被采纳，各个课题正围绕自身所持有的种子技术，以进入临床为目标图推进研究工作。
智能生物制药研究支援事业的一大特色，是由约20名专家组成支援团队，构建全方位综合支援体系。支援团队成员均拥有在高校、制药企业、生物初创企业、监管机构等领域的实际工作经验，目前由任职于日本东北大学、庆应义塾大学、大阪大学、广岛大学的人员组成。团队业务广泛涵盖知识产权、非临床研究、CMC、药事监管、临床开发等新药研发不可缺少的领域，并搭建了着眼于临床进阶的支援架构。在项目总监（PS）及项目官员（PO）的指导下，为研究人员提供陪跑式跟进、手把手支援，这也是本事业的一大特征。
自2024年智能生物制药研究支援事业启动以来，通过实地走访所有研究课题负责人、定期出席研讨会议、线上咨询等方式，持续掌握各课题的研究进度、资金筹措及企业合作推进情况。相关信息在每月召开两次的PS·PO·AMED联合会议上进行共享，吸收参会各方的建议，同时将其落实到支援方针的改善中。目前正着眼于本年度的中期评估，为提高临床进阶达成的概率，正在推进课题的梳理以及支援措施的明确化。
面向临床进阶的综合支援概要图（供图：东北大学）
在项目运营方面，除了AMED已构建的信息共享基础平台之外，还构建了支援团队独有的信息管理体制，力图兼顾信息集中整合与安全保障。此外，通过贯彻实施保密信息管理相关培训等，也着力于构建能让研究者安心提供信息的体制。
积极推动研究者之间及相关机构的交流与互通，在事业首年度与第二年度均举办了交流座谈会。研究者、AMED及支援团队齐聚一堂开展意见交流，其结果不仅催生了围绕课题间合作的具体研讨，也为研究的推进形成了具体的举措。
在事业化支援方面，已开始针对全部研究课题制定TPP（目标产品概况）。除了应对着眼于企业导出或创业的个别咨询外，还通过举办以初创企业的创立为主题的研讨会等，推进研究成果走向社会实际应用的基础建设工作。在知识产权方面，也有专家按各研究课题逐一参与跟进，针对专利布局战略及资料数据整理提供专业指导建议。此外，对于非临床试验，实施关于数据获取方针的PMDA咨询准备；对于CMC，实施CDMO调查、委托对象的选定等，根据各研究课题的需求提供细致的支援。
此外，委托外部专业机构，针对核酸药物、抗癌治疗药物、早期探索性临床试验、偶联药物开展专项调研，梳理汇总了最新研发动态与竞品信息。上述调研成果，计划将应用于后续临床进阶的战略制定工作中。
在信息发布方面，通过开设官方网站、在《科学新闻》2025年元旦号及本连载系列、以及在JBA（日本生物产业协会）和制药协会进行事业内容介绍等途径，积极开展相关工作。通过这些活动，旨在实现研究成果向社会共享、推动向临床进阶，并进一步促进企业合作与项目导出。
本项目所推进的创新药物研发之路绝非一帆风顺。今后，支援团队将继续作为衔接学术界、产业界与政府行政部门的枢纽平台，力争让源自日本的新药研发种子早日惠及广大患者，持续提供细致周到的全方位支持。
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
