国立研究开发法人日本医疗研究开发机构（AMED）正在实施一项2024年起为期5年的“智能生物制药研究支援事业”。为了从日本国内创制出革新性生物药品，该事业以“向临床试验等阶段进阶”为目标，目前有19个项目正在推进之中。
日本国立研究开发法人理化学研究所开拓研究所田中生物功能合成化学研究室主任研究员 田中克典（供图：理化学研究所）
日本国立研究开发法人理化学研究所开拓研究所田中生物功能合成化学研究室田中克典主任研究员推进的研究旨在建立基于细胞表面“糖链·凝集素模式识别”的癌症精密细胞识别平台，结合α射线内用疗法技术，开发高效的癌症治疗策略。通过融合这两种技术手段，有望为当前经肿瘤基因检测面板查出基因突变却无合适治疗方案的患者，提供全新治疗方案。
选择性靶向各类癌症并实现无副作用治疗的技术，是生命科学领域最重要的研究课题。目前的抗体药物与分子靶向治疗药，仅以受基因调控、表达特定蛋白的癌细胞为靶点，对不表达该蛋白的癌细胞则无效。此外，即便通过肿瘤基因检测面板完成确诊，有对应靶向治疗药物的基因突变病例占比也不足20%。此外，癌细胞因各类基因突变呈现多样性，现有技术难以对其进行系统性治疗。因此，通过筛选各类基因突变对应的细胞表面特征模式，找出共通的表面特征并据此开展治疗，可以突破既往仅靶向特定蛋白表达癌细胞的局限，实现对患者体内多种类型癌细胞的精准靶向。
研究概要（供图：理化学研究所）
此前的研究开发负责人已在血清白蛋白上构建了由多种糖链组成的糖链簇结构（命名为糖链白蛋白），成功依靠模式识别解析出各类细胞表面凝集素的结构多样性。因此，本研究课题将开发以细胞表面“糖链·凝集素模式识别”为基础的通用性癌细胞识别技术，搭建可精准识别携带特定基因突变的癌症、非基因依赖性癌症乃至癌症相关细胞的糖链复合物筛选平台。本课题首次在癌细胞基因信息之外，创新性引入各细胞表面特有的糖链·凝集素识别模式全新信息维度，以便构建出具有突破性的癌症精准识别平台。
此外，利用该癌症精准识别平台筛选出可特异性靶向特定基因突变癌细胞的糖链白蛋白，再用以砹为代表的α射线核素进行标记，从而实现针对不同癌症患者的个体化α射线核素治疗，推动向临床应用升级。因此，本研究将致力于从糖链科学与有机合成化学领域出发，为目前经肿瘤基因检测面板确诊基因突变却无有效治疗方案的患者，提供全新的创新治疗手段。
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
