日本国立研究开发法人科学技术振兴机构（JST）在出资型新事业创造支援项目（SUCCESS）中，决定对大阪大学初创企业“C4U株式会社”和庆应义塾大学初创企业“株式会社FerroptoCure”进行出资。
出资型新事业创造支援项目（SUCCESS）（供图：JST）
发源于大阪大学的C4U
C4U是一家以基因组编辑技术CRISPR-Cas3为基础技术，旨在实现产业应用、起步于大阪大学的生物初创企业。该公司以JST产学共创平台——共同研究推进计划（OPERA）的研究课题“在小鼠和大鼠中开发新型基因组编辑技术”的研发成果为基础，于2018年3月设立。
2018年作为国产基因组编辑技术开发的CRISPR-Cas3技术，由于可识别为靶标的碱基序列较长，因此具有脱靶突变少、安全性高的特性。另外，还拥有能够广泛切割目标基因及其周边的优势。此外，还不受目前全球正在优先研究的CRISPR-Cas9所具有的复杂专利授权的影响。由此，CRISPR-Cas3作为有望对抗CRISPR-Cas9的基因组编辑技术而备受瞩目。
C4U旨在开发利用CRISPR-Cas3技术并针对遗传性疾病的新型基因治疗法等，以及推动活用与各研究机构的一线研究人员共同研究成果的该技术平台的应用。
起步于庆应义塾大学的FerroptoCure
FerroptoCure是一家旨在通过氧化应激诱导铁死亡（Ferroptosis，细胞死亡的一种）来开发癌症治疗药物的初创公司。该公司以JST的战略性创造研究推进事业团队型研究（CREST）的研究课题“使用人工癌症干细胞的分化调节异常分析和癌症药物发现研究”，以及以研究成果展开事业源自大学的新产业创造项目加速社会还原项目（SCORE）大学推进型的研究课题“利用氧化应激的新型抗癌药物的开发”的研发成果为基础，于2022年5月设立。
由于抗癌药物治疗、代谢等，活性氧在癌细胞内积累时，细胞内的不饱和脂肪酸被氧化，导致脂质过氧化物在细胞内积累，从而诱发被称为铁死亡的细胞死亡。另一方面，癌细胞为了与之对抗，通过使用抗氧化物质的还原型谷胱甘肽（GSH）还原活性氧产生的脂质过氧化物，从而抑制铁死亡。其中，胱氨酸/谷氨酸反向转运蛋白（xCT）和谷胱甘肽过氧化物酶4（GPX4）等蛋白质和酶参与了这种抑制，而针对这些抗氧化机制的铁死亡诱导疗法作为新的癌症治疗策略正受到关注。特别是已知对现有抗癌药物耐药的癌症对铁死亡高度敏感，因此铁死亡诱导疗法有望成为治疗方法尚不充分的特殊癌症的新治疗方法。
为了实现商业化，公司采取将已获批的药物转用于开发新的疾病治疗药物的方法（drug repositioning，药物重新定位）。有望推进安全及早期开发，并计划于2023年启动以三阴性乳腺癌（难治性乳腺癌）为对象的临床试验。
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
