日本九州大学的初创企业EditForce株式会社（福冈市）针对遗传信息异常导致的疑难病症“肌营养不良症”，开发出了一种利用植物来源蛋白质与病毒的治疗技术。该技术有望实现长期的治疗效果，并计划于2027年在日本和美国启动临床试验，旨在验证其有效性并推动早日实用化。
EditForce员工正在利用人工蛋白质制造技术开发治疗药物（位于福冈市的研究基地）
肌营养不良症是一种肌肉细胞逐渐坏死的遗传性疑难病症。目前法国赛诺菲、瑞士罗氏等全球制药巨头均在竞相研发相关治疗药物。
肌营养不良症存在多种类型，EditForce将治疗对象聚焦于被认为在成人患者中最多的“强直性肌营养不良症”。据估计，全球患者约有300万人。
目前该病症尚无根治性药物，仅有缓解症状的疗法。尽管各国制药企业都在致力于开发治疗药物，但其中大多数都采用被称为“核酸药物”的治疗策略，需要每月一次的定期给药。
此次EditForce开发的治疗药物通过使植物来源蛋白质附着在异常RNA上来修复异常。该药物借助特殊病毒材料，有望实现长期的治疗效果。将蛋白质投用给患病小鼠后确认到约半数小鼠症状得到了改善。
EditForce与山口大学和大阪大学的联合研究证实了其安全性及长期有效性等，相关成果于4月已发表在美国科学期刊《科学转化医学期刊（Science Translational Medicine）》上，并引发了关注。
EditForce基于这些研究成果，决定启动在人体中验证其疗效的临床试验。并计划于2026年向日本和美国的监管机构提交临床试验申请，目标在2027年启动试验。
包括英国的AMO Pharma、美国的Avidity Biosciences等企业在内，全球范围内正在进行之中的强直性肌营养不良临床试验已经超过30项。EditForce技术的优势在于能够精准作用于病因，中和RNA毒性并有可能实现持续疗效，作为新一代治疗技术备受期待。
EditForce是2015年成立的初创企业，使用的技术基于九州大学中村崇裕教授开发的与植物RNA调控相关的名为“PPR”的蛋白质技术。除了利用人工蛋白质的药物研发技术外，该公司还在推进可靶向修改RNA序列的基因组编辑技术的研发。
原文：《日本经济新闻》电子版、2025/7/10
翻译：JST客观日本编辑部
【论文信息】
期刊：Science Translational Medicine
论文：Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model
DOI：10.1126/scitranslmed.adq2005
