日本政府将医药品产业定位为国家经济增长的支柱产业，为把日本打造成“创新药物研发高地”，向国内外表明政府的各部门将携手整体推进措施，为此制定了规模约3300亿日元的涉及多个部门的一揽子政策。其中为构建健康与医疗安全保障体系，夯实创新药物基础，积极应对“药物缺口（drug loss）”和传染病危机，完善再生医疗、细胞医疗和基因治疗相关的国内制度与体制，在本年度补充预算案中计入了约1800亿日元。健康与医疗战略担当大臣小野田纪美表示：“鉴于创新药物和先进医疗近期已被日本发展战略总部定位为危机管理投资及成长型投资的重要战略领域之一，政府将进一步加大力度强化日本的创新药物能力，推动医药产品更快、更稳定地惠及广大民众。”
小野田纪美大臣（供图：科学新闻社）
此次政策组合中的重点之一是根据《药机法》修订内容，在厚生劳动省下年度预算申请中纳入了241亿日元的创新医药等实用化支援基金（项目规模481亿日元）。该基金将依托国立研究开发法人医药基盘健康营养研究所，利用国库资金及民间捐赠，设立一项为期10年的“创新医药等实用化支援基金”。通过该基金，对孵化机构、制药企业等主体为建设“创新药物集群园区”所需的项目费用给予补助。同时，基金还将为推进创新型医药产品实用化企业和机构提供必要的综合性支持。
为重点支持人体首次给药（FIH）试验，将投入12亿日元（项目规模约41亿日元）用于实施“面向新型治疗模态的人体首次给药试验体系建设等项目”。该项目由国立研究开发法人国立癌症研究中心中央医院牵头实施，围绕建设具备国际竞争力、可应对创新型治疗模态的创新药物据点，开展相关规格与方案设计。该创新药物据点将整合FIH试验体系、符合GMP标准的临床试验用药生产功能以及科研设施，力争在国内FIH试验中发挥核心作用。与此同时，还将继续完善国立健康危机管理研究机构和国立成育医疗研究中心的FIH试验体系建设。此外，还将充分利用已建成的相关体制，加强培养FIH试验专业人才。
在文部科学省推进的“面向传染病突发事态的世界顶级科研基地建设项目”中，此前主要聚焦于疫苗研发，而此次拨款70亿日元用于进一步加强治疗药物和诊断药物的开发。相关举措将同步推进治疗药物与诊断药物的研发以及专业人才培养，并围绕应对感染症突发事件，完善基础设施建设，同时着眼于上市与产业化，构建以实用化为导向的常态化研发体系，通过推动学术界与企业之间紧密而具有战略性的协作，进一步提升日本应对感染症危机的能力。此外，还将根据感染症流行态势，灵活推进具有机动性的研发工作。
日本内阁府在2026年度预算申请中，原本仅申请5亿日元用于“疑难病与罕见病治疗全球研发支持项目”，此次大幅提升至119亿日元（项目规模约210亿日元）。针对疑难病和罕见病的药品，从商业可行性的角度看，往往难以成为制药企业和投资者的投资目标，导致包括初创企业在内的研发主体也难以确保充足的研发资金。同时，疑难病与罕见病的研发虽然具有极高的社会价值，但若仅以国内患者为对象，受限于患者规模和经济性，研发推进本身就面临较大困境。为此，政策中将海外患者纳入潜在研究对象，通过提升项目的可预期性，加快创新疗法的实用化进程，重点支持由日本主导的国际联合临床试验。通过开展国际联合临床试验，不仅有助于提升日本在临床开发方面的能力（包括临床试验机构、CRO等），还将通过临床开发专业人才的交流，推动构建符合国际标准的临床试验与临床研究实施体系。
经济产业省为“再生・细胞医疗・基因治疗制造设备投资支持项目”，拨款158亿日元（项目规模约293亿日元）。该项目将通过支持从事再生医疗、细胞医疗及基因治疗药物委托开发与生产（CDMO）机构的据点扩建与新建，引入面向下一代制造所需的自动化细胞培养设备，以及与之联动的质量管理系统等相关设施，并同步推进制造领域专业人才的培养与培训，将再生医疗、细胞医疗和基因治疗产品的委托制造产业打造成具有国际竞争力的出口型产业。
此外，为推动利用日本本土数据的创新药物研发，还拨款115亿日元（厚生劳动省）用于癌症及疑难病的全基因组解析等项目；拨款43亿日元（文部科学省）用于推进生物样本库数据的开发与利用；拨款4亿日元（厚生劳动省、文部科学省联合）用于AI应用等相关基础设施建设。
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
