日本国立癌症研究中心中央医院和该中心东医院于12日宣布，8月开始由医生主导的临床试验（治验）已经启动，用来调查新型抗癌药物“蛋白质降解药物”的效果。在移植了患者癌组织的小鼠实验中，确认到该药物对胆管癌和子宫体癌有效。
国立癌症研究中心研究所所长间野博行召开新闻发布会（东京都中央区）
蛋白质降解药物通过靶向降解致病蛋白质。与传统的小分子药物相比，可以作用于更多种类的蛋白质。其应用范围更广，预计将扩展癌症治疗的可能性，且日本国内外的相关开发工作正在加速进行。
在开发抗癌药物时，通常会将癌细胞培养增殖后移植到老鼠体内，再通过药物观察效果，然后再应用于患者。然而，细胞培养过程中会出现多样性丧失，导致难以准确预测药物在患者体内的实际效果，这一直是开发中的难题。
此次，研究人员没有培养患者的癌组织，而是采用了将其直接移植到免疫缺陷小鼠体内的方法。该方法被认为能以50至80%的概率准确预测药物对患者的有效性，远远高于传统使用培养细胞预测的5%。
国立癌症研究中心与卫材公司合作对卫材开发的蛋白质降解药物“E7820”对于胆管癌、子宫体癌等的疗效进行了研究。结果显示，整体而言38%的小鼠肿瘤缩小。移植胆管癌的小鼠中58%、移植子宫内膜癌的小鼠中56%显示肿瘤缩小，但胰腺癌的缩小率仅为8%。药物对某些癌症显著有效，这些癌症通常伴随着抑癌基因“BRCA1”等的突变。
基于上述结果，研究人员以数十名胆管癌、子宫内膜癌等癌症患者为对象，启动了研究安全性和适当剂量等的早期临床试验。试验完成后，还将考虑进行正式的临床试验来检验治疗效果，以期最终取得药物批准。
国立癌症研究中心研究所所长间野博行指出，使用移植患者癌症组织的免疫缺陷小鼠的方法，可将药物研发周期缩短2至3年。他表示，这有望改变日本药物滞后/损失的状况（海外新药在日本的审批滞后或无法使用的困境）。”
E7820曾于2004年在美国进行了临床试验，但未投入实际使用。当时对药物作用的详细机制以及适合用药的患者特征还不明确。经过后续研究，发现了E7820具有蛋白质降解药物的功能。这次研究也进一步明确了该药物在某些癌症和患者中的疗效，有助于更精准地锁定患者并验证治疗效果。
原文：《日本经济新闻电子版》、2024/9/12
翻译：JST客观日本编辑部
